3,000 משתתפים: Lipfendra הוריד LDL ב‑55-59% לאחר שישה חודשים

התרופה החדשה מציעה חלופה זולה ונוחה יותר לזריקות היקרות, אך השפעתה ארוכת הטווח על אירועי לב עדיין לא הוכחה

רשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) אישרה כדור חדשני להורדת כולסטרול בחולים בסיכון גבוה שרמות הכולסטרול שלהם נותרות מוגברות למרות נטילת סטטינים. זו הפעם הראשונה שטיפול כזה זמין בצורת כדור, ולא רק בזריקות יקרות שהגבילו עד כה את הנגישות למיליוני חולים ברחבי העולם.

התרופה, שתשווק בשם Lipfendra על ידי חברת מרק, מציעה תקווה חדשה לאוכלוסייה גדולה של חולים שהטיפול הקיים אינו מספיק להם. מחלות לב הן גורם המוות המוביל בארצות הברית, וכולסטרול LDL גבוה, הכולסטרול "הרע", הוא אחד מגורמי הסיכון המרכזיים להתקפי לב ולאירועי שבץ מוחי.

מנגנון פעולה חדש בצורת כדור

לפי הודעת ה-FDA, Lipfendra היא התרופה הראשונה שאינה בהזרקה ופועלת על ידי חסימת חלבון בכבד בשם PCSK9. חלבון זה מגביל את יכולת הגוף להוציא כולסטרול מזרם הדם, וזריקות ביוטכנולוגיות המכוונות אליו זמינות כבר למעלה מעשור מחברות כמו אמג'ן. אולם הגישה לתרופות אלו נתקלה במשך שנים במחסומים של מחירים גבוהים, מגבלות ביטוח ומרשום מוגבל מצד רופאים.

סטטינים, התרופות הסטנדרטיות להורדת כולסטרול, חוסמים חלק מייצור הכולסטרול בכבד והם אבן היסוד של הטיפול. אבל גם במינונים הגבוהים ביותר, אנשים רבים זקוקים לעזרה נוספת כדי להוריד את רמות ה-LDL מספיק כדי לעמוד בהנחיות הרפואיות. לאנשים בריאים, רמת LDL של 100 נחשבת תקינה, אך ברגע שמתפתחת בעיה של כולסטרול גבוה או מחלת לב, רופאים ממליצים להוריד אותה לפחות ל-70, ואף נמוך יותר עבור אלו בסיכון גבוה במיוחד.

הפחתה דרמטית ברמות הכולסטרול

האישור של ה-FDA התבסס על שני מחקרים קליניים בחולים בסיכון גבוה שהוסיפו את הכדור של מרק לטיפול הסטנדרטי שלהם, כולל סטטינים. במחקר אחד שכלל 3,000 משתתפים, אלו שנטלו את Lipfendra ראו ירידה של יותר מ-55% ברמות ה-LDL שלהם לאחר שישה חודשים. במחקר שני, החולים הציגו הפחתה ממוצעת של 59% בהשוואה לחולים שקיבלו כדור פלצבו.

היתרון הזה ירד רק במעט במשך שנה, והתופעות הלוואי, כולל סחרחורת ושלשול, היו דומות בין אלו שנטלו את התרופה לבין אלו שקיבלו פלצבו. אולם יש אזהרה אחת חשובה: את הכדור יש ליטול על קיבה ריקה, דבר שעשוי להקשות על חלק מהחולים לשלב אותו בשגרת היום.

מסלול אישור מהיר ושאלות פתוחות

ה-FDA בחן את התרופה במסגרת תוכנית המבטיחה בחינה מהירה במיוחד לתרופות מבטיחות המשרתות את האינטרס הציבורי. המסלול הזה נוצר בידי ד"ר מרטי מקארי, שכיהן כראש ה-FDA והתפטר מהסוכנות במאי לאחר חודשים של לחץ מצד יצרני תרופות, חולים וקבוצות חיצוניות אחרות.

השאלה המרכזית שנותרה פתוחה היא האם התרופה החדשה תצליח להתגבר על המחסומים שעיכבו את הזריקות המקבילות. האם המחיר שלה יהיה נגיש יותר? האם חברות הביטוח יאשרו אותה בקלות רבה יותר? ואולי החשוב מכל, האם רופאים ימהרו לרשום אותה לחולים שזקוקים לה?

משמעות לחולי לב בישראל ובעולם

בישראל, כמו במדינות רבות אחרות, מחלות לב וכלי דם הן גורם תמותה מוביל, וכולסטרול גבוה הוא בעיה נפוצה. עד כה, חולים שהסטטינים לא עזרו להם מספיק נאלצו לפנות לזריקות יקרות שדרשו ביקורים תכופים במרפאה והיו כרוכות בעלויות גבוהות. כדור שניתן ליטול בבית עשוי לשנות את המשוואה עבור אלפי חולים.

עם זאת, חשוב לזכור שהממצאים מבוססים על מחקרים שנמשכו עד שנה. לא ידוע עדיין מה ההשפעה ארוכת הטווח של התרופה על תחלואה ותמותה מאירועי לב, ולא רק על רמות הכולסטרול. בנוסף, יש להמתין ולראות כיצד התרופה תתומחר ותאושר בישראל ובמדינות אחרות מחוץ לארצות הברית.

מרק, שמטה החברה בניו ג'רזי, צפויה להתחיל בשיווק Lipfendra בארצות הברית בחודשים הקרובים. פרטי המימון וניגודי העניינים של המחקרים הקליניים לא פורסמו במקורות הזמינים.

מקורות רשמיים (מאומתים)

• מקור רשמי: FDA (Food and Drug Administration)

כתבה זו היא דיווח חדשותי בלבד ואינה מהווה ייעוץ, אבחון או המלצה רפואית. לקבלת מידע המותאם למצבכם האישי יש להתייעץ עם רופא או איש מקצוע מוסמך.